「渐冻人症」只有2种药可用？AI或将带来转机

在清醒的状态下，看着自己被“冻”住，不能动，不能说话，不能吞咽，直到不能呼吸。这是渐冻人症，又称肌萎缩性侧索硬化(ALS)或者说运动神经元病的的发病症状，被人们熟知的当代最著名的理论物理学家、科学巨匠霍金就是位“渐冻人”，毛泽东晚年时也患有该病。

目前，渐冻人症尚无治愈的方法，合适的药物治疗是目前缓解“渐冻人症”病情进展的唯一有效手段。美国FDA仅批准了两类延缓ALS恶化的药物：一种1995年获得批准；另一种今年才获批准。与此相对的是，全球范围内每年有14万病人被诊断为ALS。而传统的药物开发平均要耗费数十年时间、耗资60多亿人民币，人工智能或许能为这一情况带来转机。

“很多医生将这种疾病视为医学领域最严重的疾病，对药物的需求是巨大的。” 谢菲尔德翻译神经科学研究所的理查德·米德（Richard Mead）说道，目前，他的研究项目是已经广泛应用了人工智能技术。

这种软件系统运行在强大的电脑上——它像一名永不疲倦并且永不分心的高级研究员那样工作。它们分析化学、生物和医学等的巨型数据库和大量的论文，速度远超过人类，寻找新的生物学靶点和潜在的药物。

近日，在谢菲尔德研究所中的一项临床前试验中，AI机器筛选出的一种候选化合物呈现出好的效果——能有效预防运动神经细胞死亡和延缓疾病恶化。理查德·米德打算在今年12月的医学会议上展示这项工作，目前正在计划下一步的临床试验。

在英国，探索AI开发ALS新型药物的不仅这一家。去年12月，巴罗神经科学研究所通过使用IBM Watson发现了5个与ALS相关的基因，如果没有这种机器，研究人员估计这项发现将会耗费几年的时间而不是几个月。

这对于ALS患者是个天大的好消息，这意味这他们可能接受更好的治疗。如果研究人员能提供新型药物，这无疑意味着AI在药物开发领域应用有成功的可能性，这也将照亮这个领域的创业公司的前景。

这些公司持有的观点是：AI将不会取代科学家或临床医生，但是他们应该应用新技术，能以比之前快十几倍的速度发现新药，还帮他们节约时间和资金。

目前，理查德·米德正与BenevolentAI合作，后者是英国众多“独角兽”之一——其市值超过10亿美元。这个领域的其他公司包括苏格兰的Exscientia和美国的Berg、 Numerate, twoXAR, Atomwise 和InSilico Medicine，据悉，InSilico Medicine近日发布了一款专门针对ALS药物开发的开发平台。

“本质上，我们正在做的事情就是发现（靶点与药效之间）新的关系，找到治疗疾病的新靶点”GSK前“药物猎人”Jackie Hunter说道，现在他是Benevolent药物业务部负责人。传统的药物开发依旧是一场“击中或打偏”的游戏，Hunter认为在中期或晚期临床试验中，试验化合物中50%的失败率是不可持续的，亟待AI技术改善。

BenevolentAI公司的一项临床2期试验将会评估此前强生公司临床试验中被淘汰的化合物，这次将评估这些化合物治疗帕金森氏病白天昏昏欲睡症状的效果。像GSK、赛诺菲和默克这样的大型制药公司，通过与创业公司合作，如今也在探索AI在药物开发领域的应用。

鉴于21世纪初的“高通量筛选技术”遇冷，他们对这一波AI浪潮的态度相对保守，但是AI不断学习的能力意味着它与上次可能有所不同。CPR资产管理基金经理Vafa Ahmadi认为，它是一项潜在的游戏规则破坏者。“AI技术会加快我们产生好的目标分子的速度，它可能会与生产力产生巨大的影响，而这反过来会导致制药行业股票的大幅波动。”

觊觎这快蛋糕的不仅有制药企业和初创公司，包括微软、IBM和Google的母公司Alphabet在内的科技巨头也成立了生命科学部门以探索药物开发。

目前，BenevolentAI公司已经有大量基于AI技术开发ALS和其他疑难杂症药物的实践经验了，下一步可能成为AI技术用于新药开发的测试平台，这种平台在其他高科技领域早已建成了，比如自动驾驶领域。“我们想要是告诉人们，在疑难杂症领域，我们也能提供药物开发服务，我认为如果在药物开发环节能做到，在任何其他领域我们也能发挥AI的魔力。”