一百万美元一粒药，新技术让现有支付体系的变革迫在眉睫

虽然没有像CAR-T那么轰动，但美国FDA专家咨询委员会一致支持Spark Therapeutics的结果，很有可能也是一个载入史册的时间。因为它意味着基因疗法很有可能在不久之后获得FDA的正式批准。

Spark公司把这种疗成为Luxturna，主要为莱伯氏先天性黑蒙症患者提供治疗。这种疾病主要在婴幼儿时期发病，极高的可能性导致失明。据估计，欧美等地区大约有6000名这种疾病的患者。

Spark公司将会在FDA的批准之后公布价格，但有分析预计，售价大约在100万美元。是的，100万美元！还记得诺华公司之前获批的CAR-T抗癌药么，售价是47.5万美元。

这确实向我们提出了一个非常严峻的问题：谁来买单？这个问题几乎是迫在眉睫的，因为不能用于治疗疾病的科技进步将是没有意义的。

随着技术的进步，人类在面对疾病时确实掌握了更多的工具和方法，但与之相伴而来的则是一个又一个令人咋舌的价格。其实不只是美国，前两年上海质子重离子医院开业时，28万一个疗程的费用也不是普通人能够承受的。

但还是那句话，我们已经掌握了技术，仅是因为没有好的支付制度便不能用于治病救人，实在是太遗憾了。从一个角度，现在技术进步越来越快，类似的基因疗法、免疫疗法等很可能大量涌向市场。到那时怎么办？

美国人已经在这方面开始些讨论和尝试。

比如从保险公司纯粹支付的角度，基因疗法其实是可以节约保费的。因为基因疗法是在分子层面“一次性”解决问题，而无需像传统治疗方案一样持续用药。仅从这个角度计算，基因疗法是有可能降低总医疗成本的。

但问题是，这类新技术并没有达到完全成熟的地步，而且往往与每个患者的身体条件有关。所以，让患者或保险公司花一百万美元仅仅试一下有没有用，这个代价还是太高了。

于是，一些改进的支付方式就来了。比如诺华就与Medicaid和Medicare达成协议，患者使用了CAR-T药物一个月之后如果有效，医保再付钱。这种也就是所谓的按疗效付费。

还有据此进一步推进的，因为有些疗效并不是一步到位，而是逐渐实现的，那么支付方式可以根据每个阶段达到的每个效果付费。

不过这个事儿还是特别复杂。比如有人提出，现在效果好了，一个星期之后又恶化了，还能把钱要回来么。另外患者是不断移动的，保险公司也是不断变化的，谁来负责监督这个过程中疗效的变化？

新技术正在给我们古老的支付体系造成巨大的挑战。虽然看起来是个很前沿的问题，但鉴于过去十年我们见证的基因技术的超快速进步，全新治疗技术占据市场主导地位的那一天可能并没有那么遥远。