美开始第二例基因编辑治疗试验，美媒：患者反映良好

近日，美媒称，据医生们披露，在加利福尼亚州有第二名患者在一项历史性的基因编辑研究中接受了治疗，而大约3个月前，第一个接受治疗的患者尚未出现重大副作用或安全问题。基因编辑是从事基因治疗的一种较精确的方法，它的目的是永久地改变某人的DNA，以试图治疗一种疾病。

去年11月，44岁的布赖恩·马德成为接受基因编辑以治疗代谢疾病黏多糖贮积症Ⅱ型（也称亨特氏综合征）的第一人。亨特氏综合征是由一种不良基因引发的。通过静脉点滴，他接受了一个纠正性基因的多个副本以及一个基因工具，以将该基因放入他DNA中的准确位置。

加利福尼亚大学旧金山分校奥克兰贝尼奥夫儿童医院的医生保罗·哈马茨治疗了患有同样疾病的两个人。他说：“他的情况不错，所以我们被批准治疗第二名患者。第二名患者的情况也不错。”

在圣迭戈举行的一个医疗大会上，哈马茨报告了马德接受治疗后前6周的安全情况。制造基因编辑工具“锌指核酸酶”的桑加莫医药公司正在为两种代谢疾病和血友病（一种出血性疾病）试验该工具。

该企业说，今年年中应该会获得更多安全信息和涉及有效性的初步结果。

哈马茨说，接受治疗4天后，马德出现过头昏眼花、冒冷汗和身体虚弱的情况，但这些状况在一天后自行消失了。马德还曾出现严重咳嗽和肺部分萎陷的情况，但医生认为这些同基因疗法无关，因为他先前有过类似问题。重要的是，他的肝没有受损的迹象。

哈马茨说，“那是最让人担心的部分”，因为肝脏的变化或许意味着免疫系统正在同该疗法作斗争，并可能破坏它的有效性。有关肝脏的结果是受人欢迎的消息，此前其他一些近期报告引发了恐慌。来自宾夕法尼亚大学的着名基因疗法科学家詹姆斯·威尔逊发表两项研究，报告接受试验性基因疗法的猴子和小猪出现的肝脏问题和其他严重问题。有些动物不得不接受安乐死。

这些动物研究对通过静脉输入较高治疗剂量的做法进行测试。而相关治剂使用一种病毒将基因带入细胞。这种病毒的亲缘病毒被广泛用于人类基因疗法。但威尔逊说，他认为，动物研究产生的这些结果与剂量、不同种类的病毒或不同给药方式无关。

这些结果或许意味着，为一些神经肌肉疾病开发基因疗法将会比较困难——在动物研究中使用较高剂量被认为是必要的，其目的是让药物进入大脑，并遍及肌肉。

马德参与的桑加莫公司的研究使用了一种不同种类的病毒，并且剂量小得多。

威尔逊说，尽快发表所有安全方面的关切对该领域来说至关重要。1999年，他帮助领导了一项早期基因疗法测试，但这导致一名青年死亡，从而让其他一些研究被搁置多年。

《人类基因疗法》杂志的一个社论说，基因治疗不应该停止，因为那或许会剥夺病人接受治疗并活命的机会。该杂志发表过威尔逊的一项动物研究。去年，美国批准了第一批基因疗法，以治疗癌症和一种遗传性失明。